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Fases de ensaios clínicos

Cada novo fármaco tem de ser rigorosamente testado e submetido a uma investigação pré-clínica e a várias "fases" de ensaios clínicos para poder ser prescrito aos pacientes. Este processo pode demorar vários anos desde o início até ao fim.
 

 Fase

 1

 2

 3

 O tratamento...?  Magoa?  Ajuda?  Ajuda muito?
 É...?  Seguro?  Ativo?  Eficaz?
 N.º de pacientes         10-30  30-100  100-300
 Pontos fortes  Acesso precoce  Promissor  Definitivamente ativo
 Pontos fracos
 Segurança  desconhecida;
 pode ser tóxico
 a Fase I poderá não estar correta    apenas 50:50 com o novo fármaco      
 Nome do fármaco  XYZ-123  Impronunciável-a-mab  Drugzilla TM
 Local  Um centro grande  Alguns hospitais  A nível mundial

 

Fase "pré-clínica"

IKCC preclinical crOs estudos pré-clínicos (antes do ensaio clínico) descrevem todas as experiências utilizadas para descobrir e depois testar um potencial fármaco antes de ser testado em seres humanos. Essas experiências investigam se o tratamento mata as células cancerígenas no laboratório, se funciona nos ratinhos e como deverá funcionar nos seres humanos.

Quando um tratamento é aprovado nos testes pré-clínicos, poderá ser testado num ensaio clínico. Por cada 10.000 novos fármacos estudados em testes pré-clínicos, normalmente, apenas um ou dois serão testados em pessoas. Os ensaios clínicos continuam este interrogatório implacável ao novo tratamento proposto testando o fármaco relativamente a questões importantes, normalmente em três fases diferentes.

Fase 1 – Segurança. É nocivo?

Phase1Os ensaios clínicos de fase 1, também denominados "ensaios clínicos de primeira administração em seres humanos", normalmente recrutam um pequeno número de pacientes.

Muitas vezes, os ensaios de fase 1 são propostos a pessoas nas quais os tratamentos padrão foram experimentados, mas falharam. Uma vez que os ensaios de fase 1 colocam principalmente a questão: "o novo tratamento é nocivo para alguém ou é seguro?", as pessoas têm de apresentar um estado de saúde bastante bom para poderem ser incluídas neste tipo de ensaio. Este critério dificulta muitas vezes a entrada num ensaio de fase 1.

Os ensaios de fase 1 também investigam como funciona o novo tratamento nas pessoas, questionando como é que o corpo decompõe o fármaco, qual a dose do fármaco necessária para cada pessoa e se existem efeitos secundários.

Frequentemente, os ensaios de fase 1 são disponibilizados apenas num único hospital, normalmente um centro de investigação oncológico altamente especializado.

Fase 2 – Atividade. Ajuda?

phase IIOs ensaios clínicos de fase 2 testam o novo tratamento num grupo maior de pacientes para determinar o melhor plano de tratamento. Para se iniciar um ensaio de fase 2, normalmente, terá havido uma sugestão de um determinado benefício num ensaio de fase 1.

O principal objetivo de um ensaio de fase 2 é confirmar que o novo tratamento é verdadeiramente benéfico, bem como abordar questões importantes, como a frequência de administração de um fármaco e a otimização da dose a administrar. Frequentemente, são convidados a participar entre 30 a 100 pacientes num ensaio de fase 2, que poderá realizar-se em vários centros de ensaio.

Por vezes, todas as pessoas num ensaio de fase 2 recebem o mesmo tratamento, mas, noutras vezes, a dose ou o intervalo de administração são atribuídos aleatoriamente entre os pacientes para responder a estas questões. Por conseguinte, os ensaios de fase 2 podem ser bastante variáveis em termos de conceção e execução.

Fase 3 – Comparação: Como é que o tratamento se compara com o tratamento padrão?

Normalmente, os ensaios clínicos de fase 3 são os ensaios clínicos mais uniformes. Devem responder à questão primordial: o novo tratamento é mais eficaz do que o tratamento padrão?

Por vezes, a diferença entre o tratamento novo e os antigos pode ser pequena; por isso, os ensaios de fase 3 podem, por vezes, ser muito grandes, recrutando centenas (raramente milhares) de pacientes. Normalmente, os ensaios de fase 3 ocorrem em vários hospitais em diversos países. Os ensaios de fase 3 são quase sempre aleatorizados, frequentemente na proporção de 50:50, de modo a que os pacientes tenham 50% de probabilidade de receber o tratamento padrão e 50% de probabilidade de receber o novo tratamento.

Se o novo tratamento provar ser mais benéfico do que o "padrão de ouro" anterior, então diz-se que o ensaio de fase 3 é "positivo". Este é frequentemente o culminar de décadas de trabalho e estudo e o resultado é anunciado na imprensa. Mais importante ainda, este novo tratamento torna-se agora o novo "padrão de ouro" e deverá mudar a prática de todos os médicos a nível mundial que tratam a doença em causa. Se o ensaio testar um novo fármaco, a empresa que fabrica o fármaco pode depois solicitar a aprovação para licenciar e vender o fármaco.

As agências governamentais, como a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA ou a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), aprovam os novos tratamentos se concordarem que o fármaco deve ser administrado aos pacientes. Por vezes, diferentes agências tomam diferentes decisões; por isso, nesses casos, um fármaco poderá estar disponível nos EUA, mas não na Europa ou vice-versa.

Fase 4 – Recolha de dados no mundo real

phase IVQuando o novo tratamento estiver a ser utilizado por pacientes, continua a recolher-se dados sobre o sucesso do funcionamento do tratamento no "mundo real" e não no contexto artificial de um ensaio clínico.

Esses dados também demonstram o sucesso do tratamento a longo prazo. Muitas vezes, os pacientes no mundo real têm outras doenças, tomam outras medicações e têm problemas da vida real que poderão não ter sido contemplados no ensaio clínico.