header logo nl

Fasen van klinische studies

Elk nieuw geneesmiddel moet rigoureus worden getest en een preklinisch onderzoek doorlopen, samen met verschillende "fasen" van klinische studies alvorens dit aan patiënten kan worden voorgeschreven. Dit proces kan veel jaren in beslag nemen vanaf de start tot het einde.
 

 Fase

 1

 2

 3

 Doet het?  Pijn?  Helpt het?  Helpt het veel?
 Is het...?  Veilig?  Actief?  Effectief?
Aantal patiënten         10-30  30-100  100-300
 Pluspunten  Vroege toegang  Veelbelovend  Zeker actief
 Minpunten
 Veiligheid onbekend;
 kan toxisch zijn
Fase 1 kan fout zijn geweest     alleen 50:50 nieuw medicijn      
 Naam van medicijn  XYZ-123  Unpronouncable-a-mab  Drugzilla TM
 Locatie  Een groot centrum  Weinig ziekenhuizen  Wereldwijd

 

“Preklinische” fase

IKCC preclinical crPreklinische studies beschrijven alle experimenten die worden gedaan voor het ontdekken en het vervolgens testen van een potentieel geneesmiddel, alvorens dit bij mensen wordt getest. Deze experimenten zullen onderzoeken of het potentiële geneesmiddel kankercellen in het laboratorium doodt, of het in muizen werkt, en hoe verwacht kan worden dat dit bij de mens werkt.

Als het potentiële geneesmiddel de preklinische testen succesvol heeft doorlopen, kan dit in een klinische studie worden getest. Van elke 10.000 nieuwe geneesmiddelen die in de preklinische testen zijn bestudeerd, worden er gewoonlijk één of twee bij de mens getest. Klinische studies zetten deze rigoureuze ondervraging van de voorgestelde nieuwe behandeling voort, door het geneesmiddel te testen ten aanzien van belangrijke vragen. Dit wordt gewoonlijk in drie fasen gedaan.

 

Fase 1 – Veiligheid. Doet het pijn?

Phase1Aan de fase 1-studies, die ook worden genoemd "eerste in humane studies", neemt gewoonlijk een klein aantal patiënten deel. Vaak worden de fase 1-studies aangeboden aan mensen die al eerder standaardbehandelingen hebben gehad, maar waar deze bij hebben gefaald. Omdat bij fase 1-studies voornamelijk de vraag wordt gesteld "richt de nieuwe behandeling schade bij iemand aan? is deze veilig? dienen de personen die aan dit soort studies willen deelnemen, nog in goede gezondheid te verkeren. Dit criterium maakt het vaak zeer moeilijk om verder te gaan met een fase 1-studie.

Fase 1-studies bestuderen ook hoe de nieuwe behandeling in mensen werkt, hoe het lichaam het geneesmiddel opneemt, hoeveel geneesmiddel er bij elke persoon moet worden gebruikt, en of er bijwerkingen zijn.

Fase 1-studies worden vaak in een enkel ziekenhuis aangeboden, gewoonlijk in hoog gespecialiseerde kankeronderzoekscentra.

 

Fase 2 – Activiteit. Helpt het?

phase IIFase 2-klinische studies testen de nieuwe behandeling bij een grotere groep patiënten om het beste behandelingsschema te vinden. Gewoonlijk zal er al een suggestie zijn geweest dat het studiegeneesmiddel enige baat heeft gehad in een fase 1-studie, voordat een fase 2-studie wordt gestart.

Het hoofddoel van een fase 2-studie is te bevestigen dat de nieuwe behandeling werkelijk voordelen biedt, waarbij ook belangrijke onderwerpen worden aangesneden, zoals hoe vaak het geneesmiddel wordt gegeven, en wat de optimale dosis is om te geven. Er worden vaak tussen 30 en 100 patiënten uitgenodigd om deel te nemen aan een fase 2-studie, en dit kan in verschillende studielocaties gebeuren. Soms krijgt iedereen in een fase II-studie dezelfde behandeling, maar soms wordt de dosis of het interval gerandomiseerd tussen verschillende patiënten om een antwoord op deze vragen te geven.

Daarom kunnen fase 2-studies vaak wisselend zijn ten aanzien van de opzet en de uitvoering hiervan.

Fase 3 – Vergelijking: Hoe is de behandeling vergeleken met de standaardzorg?

Fase 3-klinische studies zijn typisch de meest uniforme klinische studies. Zij moeten de laatste vraag beantwoorden -- is de nieuwe behandeling effectiever dan de standaardbehandeling? Soms kan het verschil tussen de nieuwe en oude behandelingen klein zijn, dus fase 3-studies kunnen soms heel groot zijn, waarbij honderden (zelden ook duizenden) patiënten worden aangeworven.

Fase III wordt gewoonlijk in verschillende ziekenhuizen in meerdere landen gehouden. Fase 3-studies zijn bijna altijd gerandomiseerd, vaak 50:50, zodat patiënten 50% kans hebben om de standaardbehandeling te krijgen en 50% kans om de nieuwe behandeling te krijgen.

Als de nieuwe behandeling meer voordelen biedt dan de eerdere "gouden standaard", dan wordt gesteld dat de fase 3-studie "positief" is. Dit is de culminatie van vaak tientallen jaren werk en studie, en het resultaat komt in het nieuws. Nog belangrijker is dat deze nieuwe behandeling nu de nieuwe “gouden standaard” wordt en de praktijk wijzigt van alle artsen wereldwijd die deze ziekte behandelen.

Als de studie een nieuw geneesmiddel test, kan het bedrijf dat het geneesmiddel maakt, een aanvraag indienen voor de goedkeuring voor de licentie en de verkoop van het geneesmiddel. Overheidsinstanties, zoals de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) of de Europese Medicines Agency (EMA), keuren nieuwe behandelingen goed als zij er het over eens zijn dat het geneesmiddel aan de patiënten moet worden gegeven. Soms maken de verschillende instanties verschillende besluiten, waarbij in sommige gevallen een geneesmiddel verkrijgbaar kan zijn in de VS, maar niet in Europa, of vice versa.

Fase 4 – Gegevens verzamelen in de dagelijkse praktijk

phase IVAls de nieuwe behandeling eenmaal door patiënten wordt gebruikt, wordt er nog steeds informatie verzameld over hoe goed de behandeling in de ‘dagelijkse praktijk' werkt, en niet in de kunstmatige omgeving van een klinische studie.

Deze informatie toont ook hoe de behandeling op de lange termijn werkt. In de dagelijkse praktijk lijden patiënten vaak aan andere ziekten, nemen andere geneesmiddelen, en hebben problemen van het werkelijke leven die misschien niet in de klinische studie zijn gezien.