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Die Phasen klinischer Studien

Jedes neue Medikament muss ausgiebig untersucht werden: Es durchläuft sowohl die präklinische Forschung als auch mehrere "Phasen" klinischer Studien, bevor es dem Patienten verordnet werden darf.
 

 Phase

 I

 II

 III

 Will wissen?  Schadet es?  Hilft es?  Wie gut hilft es im Vergleich?
Ist es..?  Sicher?  Wirksam?  Effektiv?
 Anzahl der
 Patienten      
 10-30  30-100  100-300
 Vorteile  Frühe Verfügbarkeit  Vielversprechend  Definitiv wirksam
 Nachteile
 Nicht bekannt wie  sicher; 
 könnte toxisch sein
 Phase I könnte falsche Ergebnisse
 gezeigt haben    
 Nur 50:50 Chance auf neuen Wirkstoff
 Wirkstoffname  XYZ-123  Unaussprechlicher-a-mab  Drugzilla TM
 Studienort  Ein größeres Zentrum  Einige Krankenhäuser  Weltweit

 

“Präklinische” phase

IKCC preclinical crIn präklinischen Studien (“prä”= vor der ersten klinischen Phase) werden neue potentielle Medikamente entwickelt und getestet, bevor sie dann in weiteren Studienphasen am Menschen eingesetzt werden. Diese Versuche untersuchen z.B. ob neue Wirkstoffe in der Lage sind, Krebszellen im Labor abzutöten, ob dies auch bei Mäusen funktioniert und ob eine Wirkung beim Menschen denkbar wäre.

Nachdem ein Wirkstoff die präklinische Phase erfolgreich hinter sich gebracht hat, kann er in einer klinischen Studie weiter untersucht werden. Meist schafft es nur eine von 5.000 bis 10.000 im Labor untersuchten Substanzen, überhaupt am Menschen getestet zu werden.

Diese weitere, eingehende Untersuchung der neuen Substanzen oder Behandlungsmethoden wird dann im Rahmen klinischer Studien weiter fortgeführt. Dies erfolgt in der Regel in drei verschiedenen Phasen.

 

Phase I – Sicherheit. Kann es schaden?

Phase1Phase I-Studien sind die "ersten Studien am Menschen“. Sie werden in der Regel mit einer kleinen Anzahl an Patienten durchgeführt. Oft werden bei schweren Erkrankungen dabei diejenigen aufgenommen, die von den zugelassenen Therapien nicht mehr profitieren. Da hier in erster Linie die Fragen „Kann die neue Behandlung schaden?“ und „Ist sie sicher?" beantwortet werden sollen, müssen jedoch alle Teilnehmer noch bei recht guter Gesundheit sein. Dies macht es Patienten oft relativ schwer, in eine Phase I-Studie aufgenommen zu werden.

Phase I-Studien untersuchen, wie die neue Behandlung beim Menschen funktioniert, wie der Körper das Medikament verstoffwechselt, wie viel Wirkstoff benötigt wird und ob es Nebenwirkungen gibt. Sie werden oftmals nur in einem einzigen Krankenhaus angeboten, in der Regel an einem spezialisierten Krebsforschungszentrum.

Phase II – Wirksamkeit. Hilft es?

phase IIWenn die Ergebnisse aus der Phase I positiv ausfallen, beginnt die Phase II. In diesen Phase II-Studien wird die neue Therapie an einer größeren Gruppe von Patienten getestet, um die Wirksamkeit weiter zu erforschen und ein optimales Dosierungsschema zu finden.

Meist werden in diese Studien 30 bis 100 Patienten eingeschlossen, die in mehreren Kliniken behandelt werden. Alle Teilnehmer erhalten dabei entweder dasselbe Medikament oder das Medikament wird mehreren Patientengruppen in unterschiedlichen Dosierungen oder Einnahmeintervallen verabreicht.

Studien der Phase II können daher in Aufbau und Durchführung sehr unterschiedlich sein.

Phase III – Vergleich: Wie schneidet die Therapie im Vergleich zur Standard-Behandlung ab?

Phase III-Studien sollen die alles entscheidende Frage beantworten: „Ist die neue Behandlung wirksamer als die Standard-Therapie?“. Sie sind meist recht groß angelegt und können Hunderte (selten sogar Tausende) Patienten einschließen. In der Regel finden Phase III-Studien in mehreren Krankenhäusern in vielen Ländern statt. Meist sind sie randomisiert, häufig 50:50, so dass Patienten eine 50%-ige Chance haben, die neue Behandlung zu erhalten – die andere Hälfte wird mit der Standard-Therapie behandelt.

Zeigt die neue Behandlung ein besseres Ergebnis als die bisherige Therapie, der so genannte "Goldstandard", dann spricht man von einem positiven Ausgang. Dies ist Höhepunkt der oft jahrzehntelangen harten Arbeit und unzähliger Studien. Daher wird über das Ergebnis meist groß in den Nachrichten berichtet. Noch wichtiger ist jedoch: die neue Therapie wird jetzt der neue "Goldstandard" und alle Ärzte weltweit sollten ihre Behandlung dementsprechend ändern.

Wurde in der Phase III-Studie ein neues Medikament untersucht, kann das herstellende Unternehmen nun die Zulassung dafür beantragen. Regierungsstellen, wie beispielsweise die US Food and Drug Administration (FDA) oder die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) entscheiden nun darüber, ob das Medikament für Patienten zur Verfügung gestellt wird. Manchmal kommen dabei die Gesundheitsbehörden verschiedener Länder zu unterschiedlichen Entscheidungen. So dass es sein kann, dass ein Medikament zum Beispiel in den USA zugelassen wird, in Europa jedoch nicht, oder umgekehrt.

Phase IV – Datensammlung in der realen Welt

phase IVAuch wenn Patienten die neue Therapie bereits erhalten, werden weiterhin Informationen gesammelt. Dabei wird untersucht, wie gut das Medikament in der “realen Welt” abschneidet anstatt unter den „künstlichen“ Rahmenbedingungen einer Studie. Zusätzlich kann so die langfristige Wirksamkeit dokumentiert werden.

Patienten, die außerhalb von Studien behandelt werden, haben oftmals zusätzliche Erkrankungen, nehmen noch weitere Medikamente ein oder haben andere Probleme, die innerhalb der Studien nicht aufgetreten sind.